M-NO-00000317
En klinisk studie er forskning utført på frivillige deltakere. Formålet er å få svar på konkrete spørsmål om nye behandlingsformer, vaksiner eller diagnostiske prosedyrer eller nye måter å bruke allerede kjente behandlingsformer på. Kliniske studier blir brukt for å bestemme om nye medikamenter, diagnoser eller behandlinger er både sikre og effektive.
Før man starter utprøving av medisiner på mennesker, er det et myndighetskrav å innhente mest mulig informasjon om effekt og sikkerhet. Dette gjøres ved å utføre både laboratorieforsøk og dyrestudier.
Kliniske studier er utført for å få svar på spørsmål som:
Virker behandlingen?
Virker den bedre enn andre behandlinger?
Hvilke bivirkninger har behandlingen?
Hvordan påvirkes livskvaliteten?
Kliniske studier kan også gi viktig informasjon om en behandling er kostnadseffektiv.
Hver studie gjennomføres i henhold til en protokoll som er godkjent av Direktoratet for medisinske produkter (DMP) og Regionale komiteer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK). Protokollen definerer hvilken type pasienter som kan være med i studien, hvilke tester og prosedyrer som skal gjøres, medikamenter og doseringer, nødvendig oppfølging og lengden av studien. Den beskriver også hva man ønsker å måle (endepunkter) og hvilken informasjon som skal samles inn. Resultatene av studien sendes til legemiddelmyndighetene for å søke om markedsføringstillatelse og gjøre medikamentet tilgjengelig for pasienter.
Kliniske studier på nye legemidler blir gjennomført i flere faser. Hver fase har til hensikt å svare på ulike spørsmål. Nødvendige forholdsregler blir tatt for å beskytte personene som deltar, og studiene blir gjennomført i henhold til internasjonale retningslinjer for god klinisk praksis (Good Clinical Practice - GCP).
Kliniske studier er kategorisert som fase I til IV. Fasene beskrives generelt på følgende måte:
Fase I-studier er utformet for å forstå hvilke effekter et eksperimentelt preparat har i mennesker. Målet er å undersøke sikkerhet og toleranse etter inntak av ulike doser samt hvordan preparatet omsettes i kroppen. Deltakerne i studien overvåkes for forekomst og alvorlighetsgrad av eventuelle bivirkninger.
Fase II-studier er utformet for å vurdere sikkerhet og effekt av medikamentet og brukes ofte til å finne den mest optimale doseringen. I mange tilfeller blir flere fase II-studier utført for å teste medikamentet i en rekke forskjellige pasientpopulasjoner eller indikasjoner.
Fase III-studier er utformet for å bekrefte sikkerhet og effekt sett i fase II-studier på et større antall pasienter. Disse studiene, slik som i tidligere faser, kan omfatte én eller flere "behandlingsarmer". Dette gir en mulighet for å sammenligne med andre tilgjengelige behandlinger eller for å bli testet i kombinasjon med andre behandlingsformer.
I noen studier kan det være aktuelt å bruke placebo (dvs. narremedisin uten aktivt stoff) som sammenlikningsmedikament.
Fase IV-studier skjer etter at legemidlet har fått markedsføringstillatelse. Hensikten er å innhente ytterligere informasjon om effekt og sikkerhet hos en bredere pasientpopulasjon. Disse studiene er spesielt utformet for å vurdere langtidseffektene av medikamentet, samt fange opp eventuelle mindre vanlige bivirkninger. Hensikten kan også være å studere helseøkonomiske aspekter.
Randomisert: pasientene blir tilfeldig fordelt i ulike behandlingsgrupper.
Blinding (dobbeltblind studie): hverken pasienten eller behandlende lege vet hvilken behandling pasienten får.
Åpen studie (motsetning til blindet studie): behandlingen pasienter får er kjent.
Placebo: narremedisin uten aktivt stoff.
Multisenterstudie: en studie som foregår ved flere sentre samtidig.
Protokoll: et dokument som beskriver formål, design, fremgangsmåte, statistiske betraktninger og organisering av studien. Protokollen skal blant annet beskrive hvilke forsøkspersoner som kan eller ikke kan delta, hvordan pasientene skal følges opp og reglene for publisering.
Intervensjons- eller ikke-intervensjonsstudie: I en intervensjonsstudie med legemidler mottar forsøkspersonene en behandling eller en oppfølging de ellers ikke ville ha fått. Ikke-intervensjonsstudier studerer helseeffekter på en gruppe pasienter som mottar standard behandling.